JAV Kalifornijos technologijų instituto mokslininkai pateikė pirmuosius įrodymus, jog jų sukurtos pagal molekulinius žymenis aktyvuojamos ir į paciento kraują injekuojamos nanodalelės nukeliauja iki auglio židinio ir, pritaikant RNR interferencijos (angl. RNAi) mechanizmą, išjungia vėžio plitimą skatinantį geną.
Be to, komanda pirmą kartą pademonstravo, jog nauja tokio tipo terapija veiksminga gydant žmones, ir jog jos efektyvumas priklauso nuo dozės dydžio, t.y. kuo daugiau į kraują suleidžiama nanodalelių, tuo daugiau jų patenka į auglio ląsteles. Tyrimo rezultatai jau yra publikuoti žurnalo „Nature” kovo 21 dienos numerio internetinėje versijoje. „Metodas puikiai parodo nanodalelių ir RNRi pagrįstos terapijos panaudojimo pacientams gydyti realumą, ir jis atvers duris naujiems ‘žaidimo taisykles’ pakeisiantiems gydymo metodams, kai vėžys ir kitos ligos bus gydomos genetiniu lygmeniu”, teigia tyrimui vadovavęs Kalifornijos technologijų instituto chemijos inžinerijos profesorius Mark Davis.
Už RNR interferencijos mechanizmo atradimą mokslininkai Andrew Fire ir Craig Mello 2006 metais gavo Nobelio premiją medicinos srityje. Šio principo esmė – genai „nutildomi” naudojant specialias dvigubos spiralės siRNR molekules. Pirmą kartą šis mechanizmas buvo pastebėtas 1998 metais, tiriant kirminus. Nuo to laiko tokiai genų inhibicijai buvo teikiamas didžiulis tyrinėtojų dėmesys, kadangi ji potencialiai galėjo padėti sustabdyti sunkiai įveikiamas ligas, į kurių tarpą patenka ir onkologiniai susirgimai.
„RNAi yra naujas būdas baltymų gamybai sustabdyti”, sako Davis. Jis taip pat priduria, jog šio įrankio efektyvumą taip pat didina tai, jog jo taikinys nėra pats baltymas. Pažeidžiamos baltymo sritys gali būti gudriai „užmaskuotos” trimatėje jo struktūroje, dėl ko įprastiniai vaistai jas labai sunkiai pasiekia. RNR interferencijos atveju, nanodalelės – savotiški nanorobotai – sunaikinant informacines RNR (angl. messenger RNA), kurios koduoja paties baltymo gamybai reikalingą informaciją. „Iš principo”, prognozuoja Davis, „tai reiškia, jog dabar vaistais bus galima paveikti kiekvieną baltymą, kadangi jų inhibicija atliekama sunaikinant informacines RNR. O šias molekules mes galime atsirinkti selektyviai, ypač kai žmonija yra surinkusi tiek daug genetinės medžiagos, ir dar daugiau jos surinks ateityje”.
Iki šiol RNRi technologijos pritaikyti žmonėms gydyti neišeidavo dėl įvairiausių kliūčių. Viena esminių problemų – kaip nugabenti iš trapių siRNR molekulių sudarytus ir į kraują injekuotus medikamentus tiesiai į vėžio ląsteles. Tačiau mokslininkai atrado sprendimą. Dar prieš RNRi mechanizmo atradimą Davis kartu su savo kolegomis pradėjo kurti naują būdą, kaip į audinių ląsteles nugabenti RNR sudarančias nukleino rūgštis, panaudojant tradicinius vaistų suleidimo metodus. Laikui bėgant jie sukūrė keturių komponentų sistemą (kurios pagrindas – unikalus polimeras), kuri pati savaime gali „susikonstruoti” į pagal molekulinius žymenis aktyvuojamą siRNR gabenančią nanodalelę. Šį siRNR pernešimo metodą dabartiniu metu tobulina Pasadena (Kalifornija, JAV) nanobiotechnologijų kompanija „Calando Pharmaceuticals, Inc.”. „Šios nanodalelės sugeba nugabenti siRNR molekules į reikiamą kūno vietą”, aiškina Davis. „Kai jos pasiekia savo taikinį – šiuo atveju auglį sudarančias vėžio ląsteles – nanodalelės patenka į ląsteles ir ten išleidžia visą tolesnį darbą užbaigiančias siRNR molekules.
